Transfery krwi pępowinowej od niespokrewnionych dawców u pacjentów z zespołem Hurlera czesc 4

Pięciu pacjentów wymagało przecieku przedsionkowo-komorowego przed przeszczepem, ale żaden z nich nie wymagał ich po transplantacji. Wybór jednostek do transplantacji
Jednostki krwi pępowinowej dopasowano do fenotypu HLA pacjenta w trzech do sześciu loci (Tabela 1). Dziesięciu pacjentów otrzymywało jednostki z dużymi niezgodnościami grupy ABO-grupa krwi. Średnia liczba komórek jądrzastych w jednostkach wybranych do transplantacji (przed kriokonserwacją) wynosiła 10,53 × 107 na kilogram (zakres, 3,38 × 107 do 20,95 × 107), podczas gdy średnia liczba komórek poddanych infuzji (po rozmrożeniu) wynosiła 8,34 × 107 na kilogram (zakres 1,91 × 107 do 20,90 × 107), a średnia liczba wszczepionych komórek CD34 + wynosiła 2,51 × 105 na kilogram (zakres 0,66 × 105 do 104,75 × 105) (tabela 1).
Wszczepienie
Tabela 2. Tabela 2. Wszczepienie, chimeryzm, występowanie GVHD i przeżycie bez zdarzeń po transplantacji. Rycina 1. Skumulowana częstość występowania neutrofilów (panel A) i wszczepienia płytek (panel B) po transplantacji krwi pępowinowej i Kaplan-Meier Szacunki prawdopodobieństwa przeżycia wolnego od zdarzeń (panel C). W Panelu A, wszczepienie mieloidalne zdefiniowano przez bezwzględną liczbę neutrofilów wynoszącą co najmniej 500 na milimetr sześcienny w trzy kolejne dni. Jedyny pacjent, który pozostał aplastyczny po pierwszym przeszczepieniu krwi pępowinowej, otrzymał drugi przeszczep krwi pępowinowej w 63. dniu. Wszczepienie mieloidalne nastąpiło w 26 dniu po drugim przeszczepie. W panelu B, wszczepienie płytek krwi określono przez liczbę płytek krwi wynoszącą co najmniej 50 000 na milimetr sześcienny bez potrzeby transfuzji przez co najmniej siedem kolejnych dni. W panelu C przeżycie wolne od zdarzeń określono na podstawie przeżycia z pełnym (ponad 99 procent) chimeryzmem dawcy. Znaki zaznaczenia oznaczają ostatnią wizytę kontrolną dla każdego pacjenta.
Neutrofil i wszczepienie płytek miało medianę 24 dni (zakres, 10 do 39) i 56 dni (zakres, 28 do 216), odpowiednio, po transplantacji (Tabela 2 i Figura 1A i Figura 1B). Transfuzje krwinek czerwonych i płytek krwi nie były już wymagane po medianie czasu 48 dni (zakres, od 20 do 67) i 55 dni (zakres od 20 do 113), odpowiednio, u pacjentów wymagających medianę 10 transfuzji zapakowanych krwinek czerwonych i 28 transfuzji płytek krwi w międzyczasie. W wyniku ostatniej oceny kontrolnej u wszystkich 17 pacjentów, którzy przeżyli, uzyskano pełny chimeryzer dawcy i prawidłową aktywność .-L-iduronidazy krwi obwodowej (Tabela 2).
Odtworzenie immunologiczne
Komórkową i humoralną funkcję immunologiczną oceniano co kwartał w pierwszym roku po transplantacji, a następnie co roku. Liczba komórek CD4 + przekroczyła 100 na milimetr sześcienny w ciągu trzech miesięcy, 200 na milimetr sześcienny w ciągu sześciu miesięcy i 400 na milimetr sześcienny w dziewięciu miesiącach. Stopień proliferacji w odpowiedzi na fitohemaglutyninę i bezwzględna liczba limfocytów były prawidłowe w dziewięciu miesiącach po transplantacji. Wszystkie dzieci były immunizowane za pomocą odpowiednich do wieku szczepionek zabitych i żywych wirusów po normalizacji funkcji odpornościowej, bez reakcji niepożądanych.
Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi
Całkowite prawdopodobieństwo umiarkowanej do ostrej ostrej GVHD wynosiło 25 procent mediany 11 dni (zakres od 8 do 35) po przeszczepie (tabela 2)
[patrz też: anakinra, wdrożenia magento, bupropion ]
[więcej w: złamanie monteggia, złamanie kompresyjne, rzucawka ]