Transfery krwi pępowinowej od niespokrewnionych dawców u pacjentów z zespołem Hurlera cd

Leczenie empiryczne antybiotykami o szerokim spektrum działania rozpoczęto od pierwszego epizodu gorączkowej neutropenii i kontynuowano przez wszczepienie. Dożylną immunoglobulinę podawano co tydzień do 100 dnia. Ciągłą infuzję małej dawki heparyny stosowano jako profilaktykę przeciwko chorobie żył zarostowych. Pacjenci otrzymywali transfuzje pozbawionych leukocytów, napromieniowanych, zapakowanych krwinek czerwonych i płytek krwi. Filgrastym (Amgen; 10 .g na kilogram na dzień) podawano codziennie od dnia przeszczepienia (dzień 0) poprzez wszczepienie. Wszczepienie zdefiniowano przez bezwzględną liczbę neutrofilów wynoszącą co najmniej 500 komórek dawcy na milimetr sześcienny w trzy kolejne dni. Ocena po transplantacji
Pacjenci byli oceniani co 6 do 12 miesięcy przez wielu pediatrycznych subspecjalistów w pediatrii rozwojowej, okulistyce, audiologii, kardiologii (w celu uzyskania echokardiogramów i dostarczaniu obserwacji), pulmonologii i ortopedii (w celu uzyskania błon biodrowych i kręgosłupa oraz zapewnienia obserwacji). Metoda Cobba została wykorzystana do ilościowego określenia stopnia kifoskoliozy. Filmy biodrowe oceniano pod kątem nadwichnięcia, pokrycia panewki i dysplazji. Potrzeba operacji ortopedycznej została ustalona na podstawie wyników badań radiologicznych i klinicznych. Funkcja neurokognitywna została oceniona w Programie badań nad funkcją neurorozwojową w rzadkich zaburzeniach (Centrum Rozwoju i Nauki, University of North Carolina, Chapel Hill). Pacjentów w wieku poniżej trzech lat oceniano za pomocą skali Bayley Scales of Infant Development, Clinical Adaptive Test-Clinical Linguistic Auditory Milestone Scale we wczesnej ocenie kognitywnej i Mullen Scales of Early Learning. Pacjentów w wieku trzech lat lub starszych oceniano za pomocą Mullen Scales of Early Learning i Skill of Differential Abilities Scales. Standardowe wyniki, wyniki T i iloraz rozwoju zostały przeliczone na wyniki równoważne wiekowi, aby umożliwić porównanie wyników różnych testów.
Analiza statystyczna
Prawdopodobieństwo przeżycia wolnego od zdarzeń obliczono zgodnie z metodą Kaplana-Meiera. Prawdopodobieństwo wszystkich innych zdarzeń obliczono na podstawie ich skumulowanej częstości, z wszczepieniem, wystąpieniem ostrej GVHD i śmiercią jako zdarzeniami konkurencyjnymi26. Zdarzenia niepożądane zdefiniowano jako śmierć, autologiczne odzyskiwanie i niepowodzenie przeszczepu. Każdy przebieg rozwojowy pacjenta oceniano za pomocą hierarchicznego modelu liniowego, który przedstawia zmiany w funkcji poznawczej w czasie. Ten typ modelu pozwala na brak danych i nieregularne oceny. Udział w oszacowaniu nachylenia i przechwycenia jest większy dla pacjentów z większą liczbą punktów danych niż dla osób z mniejszą liczbą punktów danych. Terminy liniowe i kwadratowe wielomianu są uwzględniane, aby umożliwić nieliniowe zmiany. Data zakończenia analizy danych to września 2003 r.
Wyniki
Charakterystyka pacjentów
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka dzieci i niespokrewnionych dawców. Od grudnia 1995 r. Do października 2002 r. 20 dzieci (10 chłopców i 10 dziewcząt) otrzymało przeszczepy krwi pępowinowej od niepowiązanych dawców. Mediana wagi dzieci wynosiła 12 kg (zakres od 5 do 15). Mediana wieku wynosiła 11 miesięcy (zakres, okres prenatalny do 29 miesięcy) w chwili rozpoznania i 16 miesięcy (zakres od 2 do 33) w przeszczepie (tabela 1)
[przypisy: anastrozol, atropina, bupropion ]
[podobne: soplówka jeżowata, neospasmina opinie, sonomed opole ]