Transfery krwi pępowinowej od niespokrewnionych dawców u pacjentów z zespołem Hurlera ad 6

Czworo dzieci wymagało zespolenia kręgosłupa z kifozą, u sześciu nastąpił spontaniczny spadek stopnia kifozy po przeszczepie, kifoza nie rozwinęła się w dwóch, a pięć ma stabilną, łagodną kifozę. Jedno dziecko wymagało chirurgii stawu biodrowego, a do tej pory żaden z nich nie przeszedł operacji w ciele nadgarstka ani kolana. Żadne dziecko nie miało istotnej klinicznie dysfunkcji serca. Wszystkie dzieci miały stabilną lub polepszoną funkcję neurokognitywną po transplantacji (Figura 3A). Chociaż dzieci szybko zapadały w ...