Transfery krwi pępowinowej od niespokrewnionych dawców u pacjentów z zespołem Hurlera

Zespół Hurlera (najcięższa forma mukopolisacharydozy typu I) powoduje postępujące pogorszenie ośrodkowego układu nerwowego i śmierć w dzieciństwie. Allogeniczny przeszczep szpiku kostnego przed ukończeniem dwóch lat powstrzymuje postęp choroby i przedłuża życie, ale wiele dzieci nie ma dawcy szpiku kostnego. Zbadaliśmy możliwości zastosowania przeszczepów krwi pępowinowej od niespokrewnionych dawców i mieloablacyjnego schematu pre...